META-001-PH 是 META Pharmaceuticals 研发的一种用于休养原发性高草酸尿症 (PH) 的新药亚洲色图 无码，已取得 FDA 授予的刻薄儿科疾病认定 (RPDD) 。

META 在新闻稿中示意，META 的小分子药物基于动物疾病模子的临床前推行，可使尿液草酸排泄量减少高达 80%，同期在这些模子中已讲解具有耐受性和安全性。该疗法正在进行 IND 毒性筹商，而见地于 2025 年上半年对健康个体进行临床 1 期安全性评估。

META 在一份声明中示意，逐日口服一次的 META-001-PH 不错“将草酸盐督察在宽泛水平，从而流露出更好地长期截至 PH 患者肾结石变成的后劲”。

街拍丝袜

RPDD 是针对刻薄儿科疾病的经验认定，此类疾病影响不到 20 万名患者，同期对 18 岁以下儿童组成严重的生命贬抑。FDA 示意，通过 RPDD 和优先审查券 (PRV) 见地，取得刻薄儿科疾病药物或生物成品批准的赞助商可能有经验取得一张优惠券，该优惠券可兑换为其他产物的优先审查。赞助商在取得刻薄儿科疾病新药请求 (NDA) 或生物成品许可请求 (BLA) 批准后，有经验取得PRV。

PH 是一种常染色体隐性代谢疾病，由于肝脏和其他器官中认真草酸代谢的酶存在颓势，导致体内草酸过量千里积。患者继续施展为肾结石、肾钙化、肾零落和其他器官中草酸千里积，严重病例可能导致临了期肾病、肾移植或肝肾连合移植。

字据缺少的特定酶，PH 主要分为 3 种类型：

PH I - 由AGXT基因突变引起

PH II - 由GRHPR基因突变引起

PH III - 由HOGA1基因突变引起

症状继续在 0 至 3 岁之间运转出现，如果不进行侵犯，患者很可能在青少年工夫发展为临了期肾病，严重贬抑他们的生命。据 META 称，PH 发病率揣度为 58，000 分之一，水中色 影院导致好意思国和欧盟有逾越 10，000 东说念主受到影响，中国有逾越 20，000 东说念主受到影响，现在尚无拯救形态。字据国度刻薄疾病组织 (NORD) 的数据，PH 的真确发病率和患病率尚不廓清，并指出一项揣度将 1 型 PH 的患病率为每 1，0括增多液体摄入量以稀释尿液中的草酸盐，以及服用吡哆醇（或维生素 B6）以减少00，000 东说念主中有 1 至 3 例，好意思国受影响的个体不到 1，000 东说念主，欧洲每年每 120，000 个活产婴儿中有 1 例。

现在的休养主如果辅助性照拂，包草酸盐的产生。此外，休养可能需要由儿科医师、外科医师、肾病大师、肝病大师、泌尿科医师、养分师和其他专科东说念主员组成的多学科团队的配合长途，他们可能需要系统地筹画受影响儿童的照拂。

NORD 指出，具体的休养法子和侵犯形态可能因多种成分而异，举例特定疾病亚型、疾病阶段、对吡哆醇的响应性、个东说念主年事和总体健康现象等。实时会诊和早期休养关于减缓疾病进展和尽可能长工夫保抓肾功能至关首要。

参考起首：‘META Pharmaceuticals announces FDA grants Rare Pediatric Disease Designation to META-001-PH for the treatment of primary hyperoxaluria. META Pharmaceuticals. Press release. August 5， 2024. Accessed August 6， 2024.‘

温馨教唆：以上资讯由登越药业整理裁剪(如有错漏，请帮手指正)亚洲色图 无码，只为提供民众最新上市药品的资讯，匡助中国患者了解外洋新药动态，仅供医护东说念主员里面计划，不作任何用药依据，具体用药领导，请计划主治医师。

儿科疾病August草酸草酸盐发布于：中国香港声明：该文不雅点仅代表作家本东说念主，搜狐号系信息发布平台，搜狐仅提供信息存储空间做事。